2025年6月18日，由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁®）在中南大学湘雅医院开出湖南省首张处方。这标志着中国首个双适应症罕见病靶向药正式惠及三湘大地患者，为神经纤维瘤病（NF1）儿童青少年及成人组织细胞肿瘤患者提供全新治疗选择。
据悉，复迈宁®是我国首个且目前唯一获批用于治疗2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）及成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）与组织细胞肿瘤的创新药物。
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动障碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病（NF）的96%。临床数据显示，约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要开发相关靶向药物，帮助患者以及家庭摆脱疾病痛苦。
芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。
从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择。Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月，且在安全性方面可控可耐受。芦沃美替尼不仅快速起效，耐受性良好，且具有显著的抗肿瘤活性。芦沃美替尼为无法手术或不能通过手术获得理想治疗效果且又必须治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者提供了较理想的靶向药物。
中南大学湘雅医院儿科主任医师彭镜表示：“NF1相关丛状神经纤维瘤在儿童期进展迅速，可导致毁容、功能障碍甚至生命威胁。既往手术切除难度大、易复发，患儿家庭承受巨大身心压力。芦沃美替尼片在中国的上市给了从状NF1患者更多选择，为其提供了具有明确循证医学证据的靶向治疗方案，临床研究中药物所展现的60.5%客观缓解率和可控的安全性，为患儿延缓疾病进展、改善生活质量带来实质希望。”
除上述适应症外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。未来，复星医药也将在研发上持续投入，持续推动创新药物纳入国家医保目录，以进一步降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助贫困罕见病患儿。
潇湘晨报记者任弯湾